Badania kliniczne prowadzone są w czterech etapach (fazach). Każda faza musi zakończyć się wynikiem pozytywnym, aby można było przejść do kolejnej.
I Faza
W pierwszej kolejności wstępnie oceniane jest bezpieczeństwo badanej substancji. W grupie kilkudziesięciu zdrowych ochotników bada się jej metabolizm, wchłanianie, wydalanie, ewentualną toksyczność oraz interakcje z innymi przyjmowanymi substancjami (pokarmami, lekami). Po zakończeniu tego etapu możliwe jest określenie dawkowania badanej substancji. Badania odbywają się w wyspecjalizowanych ośrodkach, które należą najczęściej do firm farmaceutycznych lub instytucji badawczych.
W przypadku badań nad substancjami służącymi do leczenia nowotworów I Fazę badań łączy się z Fazą II, by nie narażać zdrowych ochotników na działania silnie toksycznych związków.
II Faza
Na tym etapie badań określa się, czy lek działa w określonej grupie chorych oraz czy jest dla nich bezpieczny. Ocenia się też związek pomiędzy dawką a efektem działania substancji, co skutkuje ustaleniem dawki stosowanej w kolejnych fazach badań. Cały czas również oceniana jest skuteczność oraz bezpieczeństwo badanego leku. Szczegółowej ocenie w II Fazie podlegają dane dotyczące wchłaniania, metabolizmu i wydalania leku w zależności od płci i wieku. Na tym etapie badań dochodzi do porównywania działania nowego leku oraz placebo, lub leku stosowanego w leczeniu danej choroby. Do porównania dochodzi na gruncie metody ślepej próby, która ma zapewnić możliwie najbardziej obiektywną ocenę działania. W myśl tej metody, ani pacjent, ani badacz nie wiedzą, czy choremu podawana jest substancja będąca przedmiotem badania, czy też placebo. Grupa biorąca udział w tym badaniu jest dobrana losowo i obejmuje kilkuset ochotników – w tym przypadków pacjentów, chorujących na daną chorobę.
Pozytywna ocena II Fazy badań jest uzyskiwana, gdy stosunek korzyści do ryzyka wynikających ze stosowania substancji jest wyraźnie większy. Po uzyskaniu takiego wyniku następuje przejście do kolejnego etapu.
III Faza
III Faza badań klinicznych ma na celu ostateczne potwierdzenie skuteczności badanej substancji w leczeniu danej choroby. Etap ten obejmuje badania związku pomiędzy bezpieczeństwem leku a jego skutecznością podczas krótkotrwałego oraz długotrwałego stosowania. W badaniach bierze udział grupa dochodząca do kilku tysięcy chorych, a czas ich trwania wynosi od roku do kilku lat. Podobnie jak w fazie II stosowane są tutaj metody podwójnej ślepej próby oraz losowego doboru pacjentów.
Po pozytywnym zakończeniu III fazy badań lek może zostać zarejestrowany i wprowadzony do obrotu.
Dokumentacja dotycząca leku, która składana jest w instytucji rejestrującej produkt leczniczy zawiera wszystkie dane zebrane w czasie badań przedklinicznych oraz badań klinicznych od I do III fazy. Jest to obowiązkowy element dokumentacji, która liczyć może nawet kilkanaście tysięcy stron. Aby dokładnie określić, jakie dane powinny znaleźć się w dokumentacji producenci leków przed rozpoczęciem programów badawczych konsultują je z agencjami leków w danych krajach. Pozwala to na dokładne określenie grupy pacjentów, do których ma trafić lek oraz zmniejsza ryzyko odrzucenia dokumentacji z powodu pominięcia istotnych danych.
IV Faza
Ostatnia faza badań klinicznych dotyczy leków zarejestrowanych i wprowadzonych do obrotu, czyli dostępnych w sprzedaży. Etap ten ma na celu określenie, czy lek jest bezpieczny we wszystkich wskazaniach zalecanych przez producenta i dla wszystkich grup chorych. W tej fazie dodatkowo też weryfikowane są wyniki uzyskane w poprzednich etapach. W ramach IV fazy badane są również na przykład nowe wskazania dla zarejestrowanego już leku.
Materiał udostępniony na zasadzie cytatu, źródło: kliknij tutaj